中國帕金森病患者總數(shù)目前超過300萬。目前帕金森病的治療僅是改善癥狀,尚沒有藥物可以延緩其病程進展。
病理性α-突觸核蛋白是帕金森病的關鍵致病蛋白。如果能盡早阻斷病理性α-突觸核蛋白的傳播過程,就可延緩帕金森病的進展。近期,復旦大學附屬華山醫(yī)院鬱金泰團隊通過5年的臨床和基礎研究獲得重大科研突破,在全球首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病全新治療靶點——FAM171A2,並找到了具有潛在治療作用的小分子化合物。
△帕金森病病程進展機制及干預手段(央視新聞客戶端報道配圖)
研究團隊證實了神經(jīng)元膜受體蛋白FAM171A2是促進病理性α-突觸核蛋白傳播的關鍵,在全球首次揭示了FAM171A2蛋白與α-突觸核蛋白的結合機制。
此次研究發(fā)現(xiàn)的全新治療靶點和開發(fā)藥物有望從疾病早期對帕金森病進行干預,延緩疾病進展。結合現(xiàn)有的對癥治療手段,將會實現(xiàn)帕金森病病因治療與癥狀緩解的雙重突破,造福廣大患者。相關研究成果於2月21日在線發(fā)表於國際學術期刊《科學》。